Исследователи нашли способ справиться со смертельной анемией

Известно, что недуг вызывает мутировавшая форма взрослого гемоглобина. Если повлиять на ген BCL11A, ответственный за переключение с эмбрионального гемоглобина на взрослый, то можно справиться с анемией. Это уже было доказано на примере грызунов.

Итак, мутировавшая форма взрослого гемоглобина образует длинные клейкие цепи красных кровяных клеток. Эти клетки способны забивать маленькие кровеносные сосуды, вызывая нехватку кислорода в органах и провоцируя боли. В особо тяжелых случаях серповидно-клеточная анемия приводит к летальному исходу. Если обмануть тело и заставить его производить эмбриональный гемоглобин, можно справиться с симптомами, ведь этот тип гемоглобина не образует клейкие цепи.

Но он вырабатывается только в ходе внутриутробного развития и в течение первых шести месяцев жизни. Эмбриональный гемоглобин привлекает больше кислорода, дабы плод мог легко забирать его из крови матери. Стюарт Оркин из Гарвардской медицинской школы вместе с коллегами сумел убрать у мышей, предрасположенных к болезни, похожей на анемию, ген BCL11A.

В итоге взрослые мыши производили более чем в 20 раз больше эмбрионального гемоглобина, в их крови почти не содержались серповидные клетки, а селезенка и почки, обычно страдающие при анемии, были здоровы. Эксперты уверены: аналогичный подход сработает и в отношении людей.