Генетики поняли, как безболезненно лечить заболевания крови

Сотрудники Университета Нового Южного Уэльса смогли успешно изменить человеческую ДНК, разбудив один "спящий" ген. Это позволило клеткам вырабатывать больше гемоглобина. Итак, изменению подверглась всего одна клетка ДНК в красных кровяных клетках человека. Результатом стало более активное производство гемоглобина, переносящего кислород.

Ученые повысили активность гена, который с самого рождения не проявлялся. Они надеются, что опробованная технология способна подарить новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других, опасных для жизни заболеваний крови. Также это перспективное направление в сфере выборочной манипуляции в геноме. По словам Мерлин Кроссли, руководителя исследования, методика абсолютно безопасна, ведь происходит активация генетических вариаций, уже заложенных природой. Правда, пока о реальных испытаниях на людях речь не ведется.

Специалисты рассказывают: в организме человека в течение всей его жизни вырабатывается два типа гемоглобина. Первый - фетальный гемоглобин (способен быстро поглощать кислород из крови матери на стадии беременности), второй - взрослый. Если у человека проблемы с взрослым гемоглобином, то его вырабатывается недостаточно и тело испытывает на себе дегенеративный эффект. Ученым же удалось сохранить активность гена, отвечающего за фетальный гемоглобин. Обычно он отключается после рождения человека.

Для этого использовались белки, редактирующие геном, - TALENы. Они вырезают ген в определенный момент, а потом сбрасывают часть ДНК, которую нужно вставить в качестве заплатки. Как показал эксперимент, под воздействием белка TALEN ДНК редактировалась, и клетка быстро замещала удаленную часть донорской, заранее подготовленной учеными.