Редактирование генов поможет снизить уровень холестерина в крови

Обычно редактирование генома - это лабораторная процедура, при которой ученые воздействуют на ткани и культуры клеток. Однако американским специалистам удалось провести редактирование генома в клетках печени живых обезьян. Исследователи "отключили" ген PCSK9.

PCSK9 участвует в синтезе фермента, снижающего переработку "плохого" холестерина (липопротеинов низкой плотности). Для снижения уровня холестерина используют лекарства, которые блокируют непосредственно этот фермент. Однако некоторые люди не переносят такие препараты - тогда может помочь редактирование генома.

Благодаря снижению активности гена PCSK9 концентрация липопротеинов низкой плотности уменьшалась на 30-60%. Для редактирования генома учеными был разработан специальный фермент. Он доставлялся в клетки печени с помощью модифицированного аденоассоциированного вируса.