Стволовые клетки против мышечной дистрофии

Итальянские ученые разработали новый перспективный метод лечения мышечной дистрофии у собак, находящихся на поздней стадии развития болезни. Инъекции взрослых донорских стволовых клеток, сделанные собакам, значительно помогли смягчить ее симптомы: после инъекций животные начали ходить и даже прыгать. Специалисты утверждают, что эксперимент стал значительным шагом вперед на пути к созданию эффективной методики лечения людей, пишет gzt.ru.

"Для всех, кто работает в области лечения мышечной дистрофии стволовыми клетками, это замечательное научное достижение", - заявил доктор Джонни Хуард из Питтсбургского университета, не принимавший участия в эксперименте. В свою очередь, Шарон Хестерли, вице-президент финансировавшего исследование Фонда борьбы с мышечной дистрофией, назвала результат эксперимента наиболее волнующим из всех, что ей довелось видеть за восемь лет работы в Фонде. Хестерли подчеркнула, что пока не ясно, поможет ли подобный метод лечения людям, но отметила, что испытывает "осторожный оптимизм" в данном вопросе.

Результаты исследования были опубликованы на сайте журнала Nature. Вместо эмбриональных стволовых клеток ученые использовали стволовые клетки, взятые у больных и здоровых собак-доноров. Исследователи надеются, что использование "взрослых" стволовых клеток возможно и для лечения человека ? это позволило бы не прибегать к спорному методу получения стволовых клеток путем разрушения эмбрионов человека.

Целью исследования было лечение паралича Дюшенна, генетического заболевания, которое проявляется у одного 1 из 3,5 тысяч новорожденных младенцев мужского пола. Это самая тяжелая и самая распространенная форма детской мышечной дистрофии. Дети, страдающие параличом Дюшенна, начинают ходить поздно, в дошкольном возрасте, но уже в возрасте от 7 до 12 лет они вновь теряют способность передвигаться самостоятельно. Как правило, они умирают в 20 лет, от болезней сердца и легких. Паралич Дюшшена считается неизлечимым. По словам Хестерли, теоретически лечение стволовыми клетками должно помогать как в этом случае, так и при других типах мышечной дистрофии, в том числе мышечной дистрофии, вызванной возрастными изменениями.

Эксперимент с собаками проводился под руководством Джулио Коссу, директора исследовательской лаборатории по изучению стволовых клеток при Институте Святого Рафаила в Милане. Ученые работали с золотистыми ретриверами, страдавшими формой мышечной дистрофии, близкой к человеческой. В ходе эксперимента изучалась эффективность инъекций в систему кровообращения собак стволовых клеток, извлеченных из ткани стенок кровеносных сосудов.

Наилучшие результаты были достигнуты после того, как ученые взяли церебральные стволовые клетки у здоровых собак. Но, отметил Коссу, ученые пытаются найти возможности генетически модифицировать собственные стволовые клетки пациента, чтобы затем использовать их для лечения. В этом случае пациентам не придется всю жизнь принимать лекарственные препараты, снижающие риск отторжения донорских клеток.

С промежутком в один месяц трем больным собакам, состояние которых было стабильным, было сделано пять инъекций донорских стволовых клеток. У одной из собак полностью исчезли симптомы мышечной дистрофии. Она могла хорошо ходить даже спустя пять месяцев после того, как ученые перестали делать ей инъекции стволовых клеток и давать препараты против отторжения донорских клеток. Вторая собака также сначала чувствовала себя хорошо, но через два месяца после начала лечения неожиданно умерла от сердечной недостаточности. По словам Коссу, неизвестно, связана ли ее смерть с лечением и продолжилось ли бы улучшение состояния здоровья животного и дальше. Третья собака начала ходить и даже бегать, чуть прихрамывая, но когда ученые перестали колоть ей препараты против отторжения донорских стволовых клеток, она быстро потеряла способность ходить.

Также исследователи применили стволовые клетки для лечения двух собак, находившихся на поздней стадии развития болезни. Обе стали двигаться намного быстрее, прыгать, причем одна из них даже бегала, но пользоваться нормально своими задними лапами собаки так и не смогли. Одна из них перестала ходить сразу же после прекращения приема препаратов против отторжения донорских клеток. Другая хорошо ходила в течение пяти месяцев, но затем заболела пневмонией. Это обычный исход для собак, страдающих генетической мышечной дистрофией ? у них ослаблены дыхательные мускулы.

Коссу полагает, что при лечении человека проблемы с пороками его дыхательной системы могут быть решены, поскольку стволовые клетки помогут усилить дыхательные мускулы. В то же время, признался он, пока нельзя сказать наверняка, подойдет ли этот метод лечения людям. Эксперимент по лечению детей соматическими стволовыми клетками Коссу планирует начать через один - два года.