Бионанотехнологии помогают в развитии генетической терапии заболеваний сетчатки.

Болезни можно лечить, доставляя ?правильные? копи генов в нужные клетки и заставляя их там работать. Это является сутью генетической терапии ? метода лечения, работающего на генетическом уровне, сообщает websight.ru.

Генетическое лекарство в чистом виде не примешь: гены слишком сложная структура, чтобы пережить общение с желудочно-кишечным трактом или иммунными клетками крови. Для доставки генетических лекарств нужны специальные пилюли или векторы. Существует 2 главных кандидата на роль генетических векторов ? это видоизмененные вирусы и искусственные частицы ? липо- или наносомы. Если о первых мы поговорили в предыдущей статье, то об искусственных переносчиках ?правильных? генов речь пойдет ниже.

Итак, сначала о проблемах генетической терапии заболеваний сетчатки. Сложности возникают на каждом шагу. Прежде всего, для того чтобы попасть к сетчатке, нужно преодолеть гематоофтальмический барьер. Это натуральная преграда на пути любого вещества из просвета кровеносных сосудов к сетчатке. Это препятствие офтальмологи научились преодолевать весьма прозаически ? введением лекарств в полость стекловидного тела, которое находится по уже нужную сторону гематоофтальмического (крово-глазного) барьера.

Итак, можно ввести искусственные капсулы с генетическим лекарством в стекловидное тело и ждать результата? Но тут возникает другая проблема ? все частички с лекарством спаиваются с коллагеновыми волокнами стекловидного тела, на них оседают и ни в какую не хотят идти выполнять поставленную перед ними благородную задачу. Это убедительно показали бельгийские ученые, работу которых, опубликованную в октябрьском номере IOVS, мы здесь пересказываем.

Исследователи, надо отдать им должное, не только доказали наличие проблемы, но и предложили ее практическое решение. Липосомы, по-простому (совсем по-простому говоря, это эмульсия хорошо взбитого масла в водной среде. Мелкие частицы жира в этой эмульсии имеют размеры в несколько десятков нанометров. Внутри этих частиц и находятся последовательности нуклеиновой кислоты с правильным генетическим кодом. Ученые предположили, что липофильность (жирорастворимость) липосом и является непосредственной причиной их оседания в стекловидном теле.

Для проверки своей гипотезы поверхность липосом исследователи химически модифицировали гидрофильными (водорастворимыми) группами полиэтилгликоля (антифризом И получили требуемый результат. Липочастицы приобрели способность свободно перемещаться по стекловидному телу, легко добираясь до своей цели ? сетчатки.