Заболевание печени вылечили, отредактировав геном

"Генетическое заболевание было впервые излечено у взрослых животных с помощью революционной технологии по редактированию генома, способной привносить малейшие изменения в обширную базу данных молекул ДНК с ювелирной точностью".

С помощью уникальной технологии ученые излечили взрослых лабораторных мышей от наследственного заболевания печени. Сделали они это, изменив всего одну "букву" генетического алфавита, мутировавшую в жизненно важном гене, задействованном в метаболизме печени. Специалисты обнаружили и исправили единственную мутировавшую пару нуклеотидов в гене печени, известном как LAH. У людей подобная мутация ведет к патологическому накоплению аминокислоты тирозин. Развивающееся в результате заболевание требует лечения медикаментами и специальной диеты.